摘要
约80%~85%的血友病患者为血友病A(hemophilia A, HA)，目前还没有根治疗法。临床上通过定期输注血浆来源的或者重组的凝血因子VIII浓缩蛋白行替代治疗。如果不进行定期治疗，HA患者常可因关节内反复出血而导致关节炎。重度患者甚至可因颅内自发出血而危及生命。自从F8在四十年前被成功克隆以来，HA的基因治疗研究最常使用的方案是随机导入一个功能性的F8表达框。随着近些年基因编辑技术的快速发展，定点基因治疗正逐渐成为一个重要的研究策略。
【关键词】血友病A；基因治疗；基因编辑
【中图分类号】R554+.1
【文献标识码】A
【DOI】10.3969/j.issn.1009-3257.2022.10.048
罕少疾病杂志
第29卷， 第 10 期
2022年10月
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