·综述与观点·
罕见病的基因治疗研究进展*
作者：李玉欢1 李 伟2,3,4,*
所属单位：1. 吉林大学第一医院 (吉林 长春 130021) 2. 中国科学院动物研究所 (北京 100101) 3. 北京干细胞与再生医学研究院 (北京 100101) 4. 中国科学院大学 (北京 100049)
PDF摘要
罕见病是发病率很低的一大类少见疾病，其中很多疾病为慢性、严重的遗传病，常常危及生命，多数为基因缺陷导致，缺乏有效的治疗方法。基因治疗是一种新型的治疗方法，可利用载体将遗传物质引入靶细胞，通过纠正或补充缺陷基因来治疗或预防罕见病。本文将概述基因治疗的策略，并详细阐述应用最广泛的腺相关病毒载体在眼病、血液病、神经系统疾病、肌肉疾病治疗中的应用，总结展望我国基因治疗行业的发展前景。
【关键词】罕见病；遗传病；基因治疗；腺相关病毒
【中图分类号】R394.1
【文献标识码】A
【DOI】10.3969/j.issn.1009-3257.2023.03.046
罕少疾病杂志
第30卷， 第 3 期
2023年05月
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